La rétinopathie pigmentaire : restauration visuelle par thérapie optogénétique

Retinitis pigmentosa: eye sight restoration by optogenetic therapy

¹ Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research, Maulbeerstrasse 66F, 4058 Basel, Switzerland
² UPMC Université Paris VI, Institut de la Vision, UMRS 968, 75012 Paris, France
³ INSERM, U968, 75012 Paris, France
⁴ CNRS, UMR7210, 75012 Paris, France
⁵ Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild, 75019 Paris, France
⁶ Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts, INSERM-DHOS CIC 503, 75012 Paris, France
⁷ Institute of Ophthalmology, University College of London, London EC1V9 EL, UK
⁸ Académie des Sciences-Institut de France, 75006 Paris, France

Auteur correspondant : Botond Roska, botond.roska@fmi.ch

Reçu : 21 Mai 2013

Résumé

La rétinopathie pigmentaire (RP) est une maladie héréditaire de la rétine conduisant à la cécité. Cette pathologie affecte deux millions de personnes dans le monde. Restaurer la vision de patients aveugles a été proposé par thérapie génique visant à transformer des cellules rétiniennes en photorécepteurs par expression de gènes microbiens codant pour des canaux ou pompes ioniques activés par la lumière. Cette stratégie thérapeutique a été validée sur des modèles animaux de RP par enregistrement au niveau de la rétine et du cortex et par des tests de comportement. Le potentiel translationnel de ces thérapies optogénétiques a été évalué in vitro sur des tissus rétiniens humains post-mortem. Cette revue présente ces résultats récents et les applications cliniques potentielles pour les patients atteints de RP.

Abstract

Retinitis pigmentosa (RP) is a hereditary retinal disease leading to blindness, which affects two million people worldwide. Restoring vision in these blind patients was proposed by gene delivery of microbial light-activated ionic channels or pumps “optogenetic proteins” to transform surviving cells into artificial photoreceptors. This therapeutic strategy was validated in blind animal models of RP by recording at the level of the retina and cortex and by behavioural tests. The translational potentials of these optogenetic approaches have been evaluated using in vitro studies on post-mortem human retinal tissues. Here, we review these recent results and discuss the potential clinical applications of the optogenetic therapy for RP patients.