Les cellules neuronales dérivées des cellules souches pluripotentes induites humaines : modélisation des maladies du motoneurone

Neuronal cells derived from induced pluripotent stem cells to model motoneuron diseases

Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM) Inserm U1127 - CNRS UMR-7225 - UPMC - Université Paris 6, Équipe S. BOILLÉE « Causes de la SLA et mécanismes de la dégénérescence motoneuronale », Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, 47 boulevard de l’Hôpital, 75013 Paris, France

Auteur correspondant : Delphine Bohl, delphine.bohl@icm-institute.org

Reçu : 6 Janvier 2016

Résumé

Parmi les maladies du motoneurone, l’amyotrophie spinale proximale de type 1 et la sclérose latérale amyotrophique sont deux maladies très agressives qui n’ont pas de traitement curatif. Avec la découverte des cellules souches pluripotentes induites humaines, les iPS, les chercheurs ont aujourd’hui à leur disposition un outil puissant pour générer des motoneurones humains en culture et étudier les défauts pathologiques des cellules de patients. Dans cette revue, nous verrons quels outils utiles à l’étude des motoneurones de patients ont été développés à partir des cellules iPS et les différents modèles cellulaires qui ont été générés. Nous verrons également comment ces modèles ont été validés et quelles sont les recherches en cours afin d’identifier de nouvelles pistes thérapeutiques.

Abstract

Among motor neuron diseases, spinal muscular atrophy type 1 and amyotrophic lateral sclerosis are very aggressive diseases with no cure. With the breakthrough of human induced pluripotent stem cells, iPS, researchers have now at their disposal a powerful tool to generate human motor neurons in culture and study the pathological defects in patient cells. In this review, we will see which tools for the study of patients motoneurons were developed from iPS cells and the different cellular models that were generated. We will also see how these models were validated and current research to identify new therapeutic leads.