Article Original

CRISPR-Cas9, cellules germinales et embryon humain

CRISPR-Cas9, germinal cells and human embryo

Université Paris Descartes, 12 Rue de l'École de Médecine, 75006 Paris, France

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Reçu : 28 Mai 2017

Résumé

Les performances des outils moléculaires utilisant CRISPR-Cas9, qui permettent de modifier de manière ciblée l'ADN, ont suscité de nombreuses applications en recherche et ouvrent des perspectives prometteuses en clinique humaine. Largement utilisé pour faire naître des animaux transgéniques après modification ciblée du génome au stade zygotique, CRISPR-Cas9 a été aussi testé sur des embryons humains à titre expérimental. Bien qu'il existe des indications médicales potentielles pouvant justifier une modification ciblée du génome de l'embryon ou des cellules germinales, les incertitudes relatives à l'efficacité et à l'innocuité de la méthode ne permettent pas d'envisager de mettre en œuvre ce type de thérapie génique germinale à court terme. Il est cependant nécessaire de réfléchir aux enjeux scientifiques et éthiques de cette démarche.

Abstract

The performance of the molecular tool using CRISPR-Cas9, which makes it possible to induce targeted modifications of the DNA, has found numerous applications in research and open promising prospects in human clinic. CRISPR-Cas9 has been widely used to generate transgenic animals after targeted modification of the genome at the zygotic stage. It was also tested on human embryos on an experimental basis. Although there are potential medical indications that may justify a targeted modification of the embryo or germ cell genome, the uncertainties regarding the efficacy and safety of the method do not allow us to consider implementing such germline gene therapy in the short-term. However, it is necessary to weigh the scientific and ethical issues involved in this approach.